Ребёнка, страдающего от сильного кожного поражения, доктора сумели вылечить при помощи генной терапии.
Пациент страдал от буллезного эпидермолиза — генетического заболевания, которое вызывает образование пузырьков и эрозий на кожных покровах при даже несущественных механических травмах. Это обусловлено дефектами генов, которые отвечают за формирование белков – их естественная работа нужна для регенерационных процессов. Эти пациенты известны как «дети-бабочками».
Ранее вся помощь пациентам состояла в предотвращении повреждений кожных покровов и в тщательном уходе за появившимися пузырьками. 80% кожи мальчика было поражено недугом.
Из генномодифицированных стволовых клеток эпидермиса ребёнка специалисты Рурского университета в ФРГ получили трансплантаты кожи, их подсадили на поражённые фрагменты тела. Уже после первого оперативного вмешательства, проведённого пару лет назад, мальчик пошёл на поправку.
Год назад лечение завершили, все трансплантаты организм принял. Доктора отмечают, что пересаженная кожа работает хорошо, волосы растут. Ребёнок уже ходит в школу и весело проводит время с семьёй.
Врачебный коллектив рассчитывает, что применённый метод будет задействован для лечения остальных людей с таким синдромом.
